卢米纳“老药复活”：从夏尔口中再买断，已获FDA突破性认证

正如英国夏尔(Shire)当初一击出手拿下卢米纳制药(Lumena Pharmaceuticals)是看中其在罕见肝病领域释放的巨大潜力，吉利德科学(Gilead Sciences)之所以引发了阿斯利康(AstraZeneca)的浓厚兴趣更在于其在肝病领域的深刻造诣：2014年，吉利德旗下著名的丙型肝炎药物索非布韦(Sovaldi)单项销售额即高达103亿美元，由此坚守了吉利德当年全球制药TOP10的地位。

尽管卢米纳、吉利德都曾因肝病领域的药物管线一时风光无两，但这条道路也并非外界想象得那么轻松。

上月，美国亚利桑那大学Njarðarson教授公布了2019年全球药物销售额TOP200，其中排名前15的肝病领域相关药物的记录为0。由于专营权原因，吉利德旗下丙肝药物在2019年的销售额已萎缩至29亿美元，亟需新的产品线进行市场填补，而该公司在2019年火力全开的非酒精性脂肪性肝炎(NADH)产品线也以失败告终。由此可见，大型制药企业在肝病药物开发领域遭遇重创也是家常便饭。

此外，卢米纳旗下曾被夏尔打包收购的罕见肝病药物LUM-001、LUM-002也曾陷入长达4年的“冷冻期”——因一起实验中的罕见并发病例而被长期搁置。直到2018年，曾在2011年创立了卢米纳制药的Mike Grey加紧推出了一批新的顶线数据，以另一公司Mirum Pharmaceuticals的名义才再次“复活”了这2个老药，并改名为Maralixibat和Volixibat，还因此募集了1.2亿美元的资金。

目前来看，源自卢米纳、又从夏尔处被再次买断授权的这两款老药的“复活”进展还算顺利。Maralixibat用于PFIC(进行性家族性肝内胆汁淤积症)儿童患者的2期临床试验结果显示，该药物对血清胆汁酸升高和瘙痒症有明显改善作用，并因此获得了FDA的突破性疗法认证，目前正在推进3期临床研究;其还被用于ALGS(Alagille综合征)等罕见胆汁淤积性肝病的治疗。另一款药物Volixibat则可能为成人胆汁淤积性疾病提供一种创新疗法，并已在1期和2期临床试验中取得了良好数据。