出国看病观察：基因疗法能治愈镰状细胞病吗

　　纽约长老会医院和哥伦比亚大学欧文医学中心的一个团队正在研发一种潜在新疗法,它可能为镰状细胞病(SCD)患者带来希望。SCD是一种破坏性的遗传性血液病,可引起贫血、感染、衰弱性疼痛和器官损伤等。作为一家出国看病专业机构,盛诺一家的初衷是为国内患者提供最新资讯并希望患者能受益于此。纽约长老会是盛诺一家的合作医院,他们一起为出国看病患者努力,致力于帮助患者早日缓解或解除痛苦。盛诺一家的纽约客服团队在客户到达美国后,竭力为他们提供各种出国看病服务,提前为他们无缝对接医院诊疗服务。美国的医疗发达,尤其在疑难杂症和癌症方面,出国看病是国内患者的新选择。

　　骨髓移植和细胞疗法项目主任MarkusMaspara博士说:“天生患有SCD的人,生命会缩短,这视疾病严重程度而定。截至目前,治愈这种疾病的唯一方法是通过骨髓或干细胞移植。不幸的是,匹配同胞供体提供最好结果的机会仅为25%。所以对我们来说,找到治疗这种疾病的其它方法很重要。”

　　今天,一种新的方法显示出了希望。纽约长老会/哥伦比亚大学欧文医学中心Mapara博士正在领导一项开创性的临床试验,试图使用基因疗法治愈SCD患者。《健康问题》杂志与Mapara博士进行了交谈,了解了这项试验的情况。

　　为什么SCD适合基因疗法?

　　科学家们早就知道,SCD是仅由一个错误基因引起的,如果能修复那个缺陷基因,就有可能治愈这种疾病并逆转基因障碍。

　　MarkusMapara博士

　　目前如何治疗镰状细胞病?

　　截至目前,所有的治疗都集中在缓解症状上。除了新基因疗法试验,治疗或治愈镰状细胞病的唯一方法就是通过骨髓或干细胞移植。

　　为什么需要新的治疗方法?

　　来自匹配同胞的移植非常安全,但不幸的是,拥有匹配同胞的几率只有25%。在移植相关并发症或移植排斥反应方面,与家庭无关的供体风险更高。这就是为什么我们有必要探索其它方法来治愈这种疾病。基因疗法将为SCD提供一个确定的治疗方法,而不依赖于是否有供体。

　　正在研究的基因疗法是什么?

　　纽约长老会/哥伦比亚欧文医学中心正在参加一项由蓝鸟生物科技公司赞助的临床试验,测试一种针对SCD的基因疗法。通过这项试验,我们利用患者自身的干细胞,通过干细胞移植,为患者提供新的基因改造的血红蛋白(可向全身输送氧气的红细胞中的分子)。我们想要引入健康的血红蛋白来防止红细胞畸形。