中国首个干细胞临床研究管理规范正式挂网

8月21日，国家卫生计生委、国家食品药品监管总局联合发布的《干细胞临床研究管理办法（试行）》（下称《办法》）正式挂网，这是我国首个针对干细胞临床研究进行管理的规范性文件。

《办法》明确，干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。开展干细胞临床研究的医疗机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。医疗机构应对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理与风险管控。

不再按三类医疗技术管理

干细胞研究是全球生命科学研究领域的一个热点。《医药经济报》记者在全球最大的临床试验登记网站ClinicalTrials.gov即时查询到的关于干细胞临床试验登记注册信息共5122条，研究范围涵盖造血干细胞、神经干细胞、心肌干细胞、皮肤干细胞、血管干细胞、肌肉干细胞、脂肪干细胞、胚胎干细胞及诱导多能干细胞等。

在中国，此项研究也是方兴未艾，干细胞治疗血液疾病在国内已应用多年。截至7月31日，中华骨髓库库容总计已达2,039,078人，捐献造血干细胞人数总计5084例。

2009年，原卫生部颁布的《医疗技术临床应用管理办法》将自体干细胞和免疫细胞治疗技术、人体异体干细胞移植技术纳入第三类医疗技术管理，开展相关临床应用的医疗机构需报卫生部审批，但具体的审批标准及报批部门均没有进一步细化。由于没有明确法规禁止，国内医疗机构纷纷开展各种类型的干细胞业务，抢占细胞治疗先机。也出现了一些机构逐利倾向明显、收取高额费用的情况，并存在干细胞制备标准不统一、质量有严重隐患等问题。由于缺乏有效的学术、伦理审查和知情同意，受试者权益亦难以保障。一些逃避监管、缺乏临床前研究数据的干细胞治疗也是屡禁不止。

2011年，原卫生部与原国家食药监局联合开展相关行动；2012年，两部委研究制定了《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》，并曾于2013年3月广泛征求意见。

国家卫计委科教司副巡视员张黎明在8月20日召开的新闻通气会上对媒体表示，此次《办法》的出台旨在规范干细胞临床研究行为，保障受试者权益，促进干细胞研究健康发展。共八章55条，明确干细胞临床研究必须具备充分的科学依据，且预防或治疗疾病的效果优于现有的手段；或用于尚无有效干预措施的疾病，用于威胁生命和严重影响生存质量的疾病，以及重大医疗卫生需求。

同时规定，将对干细胞临床研究进行备案管理，从事干细胞临床研究的医疗机构必须具备三级甲等医院、药物临床试验机构资质和干细胞临床研究等七项必要条件，不得向受试者收取临床研究相关费用，不得发布和变相发表干细胞临床研究广告等要求。自《办法》发布之日起，干细胞治疗相关的技术不再按第三类医疗技术管理。

“《办法》的出台将促进规模化干细胞在临床上的转化应用。”中科院院士、生物治疗国家重点实验室主任魏于全表示。

研究资料要能追溯30年

有学者认为，全球对干细胞研究贡献最大的国家中，中国排名第五，仅次于德、美、日、英，但临床应用我国排在第一。“质量可控性是临床研究的基础。”参加通气会的专家表示，只有严格操作、规范研究、全过程质量管理，才能为干细胞发展提供良好的外部环境。而目前国内干细胞基础研究不规范，临床使用的干细胞质量参差不齐，存在较大安全隐患。

同日，还发布了《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，提出适用于各类可能应用于临床的干细胞（除已有规定的造血干细胞移植外）在制备和临床前研究阶段的基本原则。每个具体干细胞制剂的制备和使用过程必须有严格的标准操作程序并按其执行，以确保干细胞制剂的质量可控性、治疗的安全性和有效性。每一研究项目所涉及的具体干细胞制剂，应根据本指导原则对不同阶段的基本要求，结合各自干细胞制剂及适应症的特殊性，准备并实施相关临床前研究。

《办法》还明确，干细胞临床研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》的要求，干细胞制剂要符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的要求。同时，临床研究机构应当监督研究人员严格按已审查、备案的研究方法开展研究。

关于干细胞提供者和受试者的所有资料的原始记录，要做到准确、清晰并有电子备份，保存至临床研究结束后30年。干细胞制剂的追踪资料，也要从最后处理之日起保存至少30年。

研究结果可作为技术性申报资料

需要厘清的是，此次出台的《办法》只适用于在医疗机构开展干细胞临床研究，不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。医疗机构按《办法》要求完成干细胞临床研究后，不得进入临床应用。

CFDA药化注册司副司长李茂忠表示，申请药品注册临床试验，可将按《办法》要求完成的干细胞临床研究结果作为技术性申报资料提交，用于药品评价。但如想要按药品上市，还需按我国药品注册申报的有关规定进行完整的药品注册临床试验。

本报记者在CFDA药物临床试验登记与信息公示平台上查询到3条标示已完成的干细胞临床试验记录，分别是：骨髓间充质干细胞预防急性移植性抗宿主病、间充质干细胞心梗注射液和骨髓间充质干细胞治疗恶性血液病。截至目前，国内尚无干细胞治疗药物获批上市。

中国医学科学院北京协和医学院血液病医院（血液学研究所）教授、中国生物医学工程学会干细胞工程技术分会前任主任委员韩忠朝认为，“《办法》主要是规范医疗机构研究行为，对于干细胞基础研究来说无疑是利好，但就产业角度而言，还需要上升到法律层面的顶层设计和政策支持。”

另有企业人士透露，正在编制中的国家重点研发计划“干细胞与转化医学”重点专项试点工作是受产业关注的。今年2月，科技部已下发《干细胞与转化医学重点专项实施方案（征求意见）》，但正式方案尚未对外公布。