2016年干细胞医疗行业发展现状及巨大市场潜力分析

　　干细胞即为起源细胞，是具有增殖和分化潜能的细胞，具有自我更新复制的能力（Self-renewing），能够产生高度分化的功能细胞。干细胞（StemCell）是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称为“万用细胞”。

　　干细胞治疗疾病的基本原理为：1、对组织细胞损伤的修复；2、替代损伤细胞的功能；3、刺激机体自身细胞的再生功能。人类寄希望于利用干细胞的分离和体外培养，在体外繁育出组织或器官，并最终通过组织或器官移植，实现对临床疾病的治疗。

　　根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞（embryonicstemcell，ES细胞）和成体干细胞（somaticstemcell）。根据干细胞的发育潜能分为全能干细胞（totipotentstemcell，TSC）、多能干细胞（pluripotentstemcell）和单能干细胞（unipotentstemcell）。

　　一、全球干细胞市场发展现状

　　从1968年世界第一例骨髓移植术开启了干细胞医疗技术的临床应用，经过半个世纪的发展，干细胞技术为人类疾病的治疗提供了独特的视角、方法和手段，为人类疾病治疗提供了新的希望和曙光。目前，干细胞对糖尿病、帕金森氏综合征、老年痴呆症、重症肝炎、角膜病和白血病等多种病症治疗的动物实验已在全球完成，可以修复受损的细胞和组织，治疗糖尿病、中风和脊柱损伤等一系列疾病。2015年全球干细胞相关市场规模为635亿美元，预计到2021年达到约1600亿美元，年均复合增长率达19.8%。

2011-2021年全球干细胞相关市场规模

　　二、中国干细胞行业市场规模

　　我国对干细胞的研究一直持鼓励态度。在国家政策的大力支持下，我国干细胞产业发展迅猛，涵盖了包括上游—干细胞采集和储存、中游—干细胞的增殖与药物研发、下游—干细胞的治疗应用，全产业链。经过近20年的发展，我国已形成了近百家不同规模的干细胞公司从事干细胞领域相关技术的研发、干细胞库的建立和干细胞及相关产品的应用，2015年干细胞相关产业规模达到300亿，并在未来一段时间维持在50%上的高复合增长。

2011-2015年干细胞相关产业规模走势

　　干细胞产业在中国市场潜力巨大，干细胞可应用于多种疾病的治疗。如今中国有2.4亿的心血管病患、4160万的糖尿病患，9400万的阿尔茨海默病患以及1460万的血液肿瘤病患正等待着更积极有效的治疗。

世界干细胞技术在各疾病种类中的临床应用比例

　　三、干细胞医疗行业发展前景

　　干细胞生物学的研究与应用是生命科学极其重要的组成部分，该领域的发展必将给生物医学领域带来深刻的变革。干细胞研究除了在细胞治疗、组织器官移植、基因治疗中具有重要意义外，还将在新基因发掘与基因功能分析、发育生物学模型、新药开发与药效、毒性评估等领域产生极其重要的影响。干细胞产业链的发展涉及干细胞存储、干细胞药物开发、干细胞治疗，未来三个方向的发展空间均巨大。预计到2021年，我国干细胞相关市场规模将接近1500亿元。

2016-2021年我国干细胞相关市场规模

　　四、国际市场发展概况

　　随着欧美政策不断放松和完善，干细胞得到大力发展，跨国公司纷纷统筹布局，使得全球干细胞治疗市场多集中在欧美等地，仅北美地区约占近一半市场。亚太地区相对薄弱，占市场17%。

　　据干细胞行业报告《Stem Cell Research Market to 2017-GBI Research 2011》，干细胞规模每年平均以34%复合增长率增长，预计未来20年内，干细胞全球市场规模有望达到4000亿美元。

2020年全球干细胞规模预计达4000亿美元

　　五、2016干细胞治疗爆发式发展

　　干细胞作为人体各种组织细胞的祖细胞，其未来有望从细胞层面，在人类几乎所有重大疾病中发挥重要作用。

　　（一）、干细胞治疗在 2016 年爆发的主要逻辑，除了基本面上广阔的应用前景外，更重要的是其在 2016 年将面临全球及国内多重催化剂“共振”：

　　1）从美国看，“FDA III 期+大选政治周期”将使得奥巴马政府进一步加码包括干细胞治疗、精准医疗在内的高端生物医药成为大概率事件；

　　2）从欧洲看，首个干细胞药物大概率获批上市将带来示范效应，同时，参考工业 4.0 各国政策加码经验，欧洲版精准医疗方案也有望继中、美后推出；

　　3）从国内政策看，今年的干细胞放开只是第一步，后续的看点至少有三个，包括：商业化及临床化治疗的放开、质控与疗效评价标准的明确以及异体干细胞治疗的放开，此外，精准医疗成为十三五重大科技专项，上升国家战略也将带来强催化。

　　从投资方向上，我们重点看好两类公司，第一类，全产业链布局“强者恒强”类，这是基于我国干细胞产业链上游存储、中游研发、下游临床均呈现典型的资源、资质效应；第二类，参照华大与 GE 合作经营，干细胞治疗+基因测序深度结合类“打造肿瘤大数据想象空间”。

　　（二）、干细胞治疗应用前景巨大，未来两年全球干细胞药物及政策有望获得突破性进展。

　　干细胞全球市场规模 2020 年估算 4000 亿美元，但目前已获批上市药物较少，然而，我们认为 2016 年干细胞治疗在全球有望迎来新一轮爆发：

　　1、　美国：“双周期叠加”下，2016 年干细胞治疗有望获得持续加码。

　　1）临床周期上看，干细胞产品倾向集中获批上市+FDA III 期周期。根据历史统计，各国干细胞药物获批上市时间上较为集中，考虑到目前大量干细胞药物处于 FDA 的临床 III 期，根据 FDA III 期临床试验一般持续一到四年，而上一个全球干细胞集中上市的时间段为 2011 年-2012 年；

　　2）政治周期上，民主、共和两党态度迥异，美国政治周期看，凡民主党主政时期，美国政府倾向于支持干细胞治疗相关研究（如：克林顿政府 1994 年 NIH 复兴法案以及奥巴马政府 2009 年解禁政府对干细胞资助），凡共和党主政时期美国政府倾向于对干细胞治疗禁止和干预（如：2007 年布什对干细胞研究法案的否决）。

　　今年以来奥巴马政府对于精准医疗的快速加码即是明证。随着 2016 年美国总统大选的临近，一方面，奥巴马政府利用最后任期进一步强化精准医疗、干细胞治疗在内的高端医药是大概率事件；另一方面相关企业为规避政策风险，抓紧运作相关干细胞药物获批上市，也应是大概率事件。

　　2、　欧洲：2016 年看首个干细胞药物上市+欧洲版精准医疗。

　　相对美国来说，欧洲作为基督教中心，很多国家面临干细胞研究的伦理压力，然而在英国等相对开放国家的积极推动以及全球干细胞治疗的技术大势之下，我们看到近年来，欧洲干细胞治疗的研究正由点到面，由试验向临床获得不断推动。

　　1）展望 2016 年，首个干细胞药物有望大概率在欧洲上市，同时，考虑到目前较为丰富的临床后期干细胞产品，我们预计，首个干细胞药物在欧洲的上市势必会带来较大的示范效应，加速其他产品的上市申请进度，因此，2016 年欧洲干细胞药物有望迎来集中上市的“大年”；

　　2）参考工业 4.0 中美欧对高端制造的轮番加码，以及今年美、中对于精准医疗的推动，我们预计，这种中美对于高端生物医药的竞争性加码的态势，或将使得欧洲，特别是该领域优势国家如：英国也推出相应计划，占领科技制高点，如果该逻辑被验证，则干细胞治疗-精准医疗有望在 2016 年面临中、美、欧政策轮番推动。

　　3、我国干细胞市场增速迅速，稀缺资源为王，发展受制于政策瓶颈。

　　我国干细胞市场前景广阔，2012 年以前 5 年复合增长率 50%以上，且产业链各个环节均有较大市场空间。通过对我国干细胞产业链进行梳理可以发现，我国干细胞市场资源效应明显，即上、中、下游的所依托的核心资源——上游干细胞重要来源的脐带血库、中游科研院所、下游优质医院均为稀缺资源。上、中、下游都受制于政策、法规的滞后，尤其是 2012 年之后卫生部对干细胞治疗的叫停，使整个产业处于停滞状态，今年 7 月《管理办法》和《指导原则》的推出虽然改变了监管的空白，然而较为严格的限制与壁垒，一方面后续仍有较大的放开空间，另一方面，《办法》对于资质的严控使得产业链上、中、下游拥有稀缺资源，技术方面能够严控质量，且具备产业链上下游整合的企业将率先受益，获得较大发展。

　　（三）、干细胞治疗在 2016 年的催化：

　　精准医疗助推干细胞，产业破冰之后看三大看点！我们认为，今年干细胞治疗《管理办法》等的放开仅仅是个开始，后续的看点有三个，包括：商业化及临床化干细胞治疗的放开、质控与疗效评价标准的明确以及异体干细胞治疗的放开。另外，精准医疗得到了习总书记强烈推动，2016 年有望写入十三五重大科技专项，而干细胞治疗和精准医疗的天然密切联系及国家对于高端生物制药的不断加码有望使得相关政策加速落地。

　　干细胞治疗在2016年将迎来“全球新药上市+国内强推进”的持续性催化

　　干细胞作为人体各种组织细胞的祖细胞，其应用前景是无穷的，具备治疗一系列影响人类生存的重大疾病潜能，不管是全球还是中国，市场增速和前景都是可观的，未来全球规模可上看4000亿美元，国内5年市场规模复合增长率40%以上。

　　然而，由于全球目前获批上市药物较少，国内市场存在一定程度的混乱，以及国内政策落后、缺失，特别是2012年之后，卫生部没有对与之相关的任何干细胞项目进行过批复或组织评审。使得投资者担心干细胞治疗仅仅是个炒作和短期无法落地的概念。我们认为2015-2016年干细胞产业将受益“全球新药集中上市+政策空间放开”双重因素催化。

　　（四）重点投资方向

　　1、 全产业链布局的干细胞公司“资源为王，强者恒强”

　　一方面，我们认为，干细胞产业链资源为王的属性，使得上、中、下游全方位布局且有优势资源的企业，容易脱颖而出：从全球产业技术角度，未来拥有优质干细胞库和具备诱导干细胞转化成病人所需的功能细胞的核心技术是相关企业成功关键。这要求企业掌握上游存储、中游研发两个环节。

　　从我国干细胞产业链实际出发，我国干细胞产业链呈现一种资源效应——掌握相关稀缺资源是企业成功的关键，而非单纯的技术效应，集中表现在上游脐带血站牌照稀缺，且不允许跨省经营；中游研发，科研院所、医院主导；下游临床，少数优质三甲医院具备试点资格。后续政策对脐带血质量的进一步严控，对自体干细胞进行体外扩增作为技术严管以及政策的严格化导向，更加剧了这种稀缺性。

　　因此，我们看好产业链上、中、下游全方位布局，并且掌握稀缺资源的龙头企业，而非专攻某一领域的纯技术企业。另外，我国干细胞临床研究较好，但基础研究与临床结合不够，以及研究系统性的缺乏和加快科研产业化的政策导向，也使得我们看好具备整合产业链，尤其是中游科研与下游临床的相关企业。具体标的包括：中源协和、新日恒力、北陆药业等。

　　2、 与精准医疗+肿瘤细胞治疗深度结合的企业“想象空间更大”

　　技术角度：干细胞治疗与基因测序的互补性。干细胞治疗的核心技术在于对干细胞进行诱导分化，使其分化为具备临床治疗所需功能的细胞。而细胞分化的过程由其细胞核内的DNA控制。诱导干细胞定向分化，一个重要的手段也是对其细胞核基因进行调控，从这个意义上说，基因测序与干细胞治疗存在天然的互补关系。

　　他山之石：华大与GE的合作。2014年6月12日华大基因与全球领先的医疗技术和服务提供商GE医疗集团建立干细胞学研究合作关系。在合作初期，双方将主要开展两个具有突破性意义的项目。

　　第一，华大基因主要对由GE医疗集团提供的心肌细胞和肝细胞进行基因测序和表观遗传分析，以此构建出不同种群的干细胞系之间的遗传变异图谱，提高对用于药物发现研究的细胞模型的了解。

　　第二，GE医疗集团将为华大基因提供IN Cell Analyzer 2000细胞分析仪，为一系列已测试过的细胞类型进行细胞功能方面的高内涵细胞成像分析。通过基因测序和表观遗传学分析，可以深入了解胚胎干细胞来源的功能性细胞亚群的变异性情况，药物研发和细胞治疗奠定重要的分子基础。

　　3、 更长远的角度:肿瘤免疫细胞治疗与大数据时代的布局

　　从技术上看，2014年《Science》杂志将肿瘤免疫疗法评为2013年十大科学突破第一位，另外，新型分子开关型CAR-T系统等重要技术性突破使得肿瘤细胞治疗临床应用中的安全瓶颈得以逐步解决；同时，政策面上看，今年以来奥巴马精准医疗中短期最核心的目标便是肿瘤细胞治疗。

　　因此，从国际角度上来说，以细胞核基因为代表的未来疗法得到了认可.肿瘤免疫细胞的新时代已经来临，免疫细胞布局和免疫细胞技术的迅猛发展和产业化发展，与细胞核研究的快速发展是并行的。进行肿瘤免疫细胞的研究需要由基因检测提供数据和模型做支撑。相关企业对此进行预测性布局的意义便在于此。