新政欲破茧干细胞产业春意浓

　　近年来，世界范围内展开的干细胞研究正在推动着一轮新的医学革命。干细胞及其衍生组织器官的广泛临床应用，将会产生一种全新的临床技术，也就是再造人体正常的甚至年轻的组织器官。现在，利用造血干细胞移植技术已经逐渐成为治疗白血病、各种恶性肿瘤放化疗后引起的造血系统和免疫系统功能障碍等疾病的一种重要手段。

　　更令人欣喜的是，干细胞行业三大监管政策目前已在各相关部委之间会商讨论，有望最快于年内发布正式文件。这套制度可以填补国内干细胞产业监管的空白，临床立规将为国内干细胞产业发展铺平道路。

　　“生命银行”生生不息

　　拥有150年历史的美国梅奥诊所Mayo Clinic，在国际医疗界享有崇高的声誉，年收入100亿美元。该诊所再生医学中心主任Andre Terzic博士的最新干细胞研究成果C-Cure技术，将于近期进入中国开展三期临床试验，有望为心衰患者带来治愈希望。

　　C-Cure技术包括从患者骨髓中提取干细胞，在体外利用独有的细胞重组专利技术培养分化成心肌前体细胞，通过专利心导管将其植入心脏受损部位，实现心肌细胞再生，治疗缺血性心力衰竭。

　　这项技术已经香港麦迪舜医疗集团有限公司和梅奥诊所共同投资进行临床转化，并取得了突破性进展，同步在美国和欧盟进入了Ⅲ期临床试验，产品预计将于2017年上市。

　　从发展趋势来看，干细胞技术的魔力远不止于心衰，它同样将为心血管性疾病、糖尿病、早老性痴呆症、帕金森病和骨髓受损患者带来希望，或促使一种全新的“再生医学”出现，使目前只能靠药物维持的多种疾病患者得到根本治愈。

　　那么，什么是干细胞?干细胞在维护人类生命健康方面有哪些作用呢?据业内专家介绍，干细胞是具有自我复制和多项分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞，是形成人体组织器官的祖宗细胞。

　　干细胞是一种可以直接用来治病的“材料”。目前从人体骨髓、外周血和脐血中获得的干细胞已广泛应用在移植中，骨髓干细胞移植在临床上治疗恶性血液病和遗传性疾病已开展几十年，外周血和脐带血干细胞移植也有10多年的历史，实用效果明显。

　　市场前景可期

　　“以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而将会成为新医学革命的核心。”中投发展投资管理有限公司总裁冯文认为，干细胞技术正处于大规模深度产业化的黎明阶段，各种颠覆性技术陆续突破，各种产业化尝试如雨后春笋。

　　冯文指出，虽然国内外的政策环境存在着一定的差异，不过有关部门发布的《干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划》表明了支持干细胞治疗研究的态度。

　　根据Visiongain提供的市场调研数据，2011年干细胞疗法的市场份额达27亿美元，市场主要由骨髓干细胞移植BMT构成。同时，干细胞银行和配套产品的市场份额达26亿美元。预计到2016年，市场份额将达88亿美元2011~2016年的年复合增长率为10.6%.

　　“我国干细胞产业链条分为上、中、下游3种不同的商业模式，产业链上的各家企业在其业务上也各有侧重。”相关专业人士表示，产业链的上游主要是干细胞的采集及存储业务、中游是干细胞技术研发、下游是干细胞移植及治疗。

　　相关专业人士介绍，产业链上游企业以干细胞采集和存储业务为主，其主要业务模式为脐带血干细胞、脐带间充质干细胞、脂肪干细胞、牙齿、经血、羊膜等干细胞物质的采集及贮存。

　　中游企业从事干细胞增殖、干细胞制剂的研发。他们为研发组织和个人提供干细胞，用于疾病的发病机制研究和新型药物研制。这些企业以输出干细胞治疗技术为主，主要针对脑瘫、脊髓损伤、视神经发育不全、遗传性共济失调等神经系统疾病、糖尿病以及肌营养不良等疑难疾病提供干细胞治疗技术。

　　“除了以上基于干细胞本身形成的产业链外，由于干细胞相关技术的快速发展和应用，干细胞产业的发展也与其他产业相互结合，互促发展。”相关专业人士表示，这些产业还包括研究试剂产业、基于遗传信息的产业、诊断检测试剂产业、生物工程材料和人造组织器官产业。

　　2010年年底，国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟成立，由国内27家干细胞与再生医学领域的一流科研院所、知名三甲医院、多家211工程重点高校、行业龙头企业等作为发起单位和理事成员单位，目的是促进干细胞与再生医学技术创新、成果转化和产业发展。大部分产业化基地的相关业务涵盖干细胞存储、抗体和诊断试剂研发生产、干细胞基础应用研究以及干细胞临床移植和治疗等业务，促进干细胞相关技术及基因工程药物科研成果向实际生产力转化，逐步推动形成新的干细胞研究和产业新格局。

　　政策前景明朗

　　权威人士透露，目前干细胞临床研究、应用的管理制度已经制定完成，并于2013年3月下发了征求意见稿，正式文件最快有望在今年发布。

　　这套管理制度包括《干细胞临床试验研究管理办法试行》、《干细胞临床试验研究基地管理办法试行》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则试行》，三部法规分别针对干细胞临床研究、制剂制备、研究基地管理等不同方面，对干细胞的研究和应用进行了系统规范。

　　其实，中国干细胞研究发展至今，除造血干细胞治疗血液疾病外，尚未有任何一家医疗机构的干细胞治疗得到监管部门的受理或审评。开展干细胞临床应用的医院，均属于试验性临床研究。在干细胞治疗监管方面，国内缺乏专门的干细胞制剂质量控制和临床前研究的相关技术指南，难以正确引导和规范千细胞制剂的相关研发。上述三大正式文件一旦出台，有望填补国内在干细胞研究制备监管领域长期存在的空白。

　　这套监管制度的出台也将使得国内干细胞行业的乱象得以规范。相关专业人士表示，中国与美韩等国家在干细胞治疗领域的差距主要有三点：一是我国尚未建立统一的质检标准与质检受理单位，因此也就不能大规模应用;二是干细胞临床研究与应用的审批规程和监管规则还没有形成;三是一些单位作了过度的、不科学的商业炒作。目前的发展现状是，我国没有落实到位的、明确的干细胞监督管理的责任主体，也没有形成干细胞临床研究与应用的审批规程和监控规则。

　　相关专业人士介绍，干细胞临床应用将从第三类医疗技术阶段升级至类似于一类新药的管理模式。其临床研究也分三期，不过所需案例数可能减至60%左右。此外，对干细胞临床前研究也进行了规定，包括在获得临床审批前，不能用于临床治疗;临床前要进行安全性和有效性研究，完成临床前研究才能进入临床研究阶段。

　　“三部文件的规定大大提高了干细胞研究的准入门槛。可以说，通过适当设置准入门槛，把干细胞临床试验研究控制在一定数量范围。这对于干细胞产业而言，无疑是一大利好。”冯文表示。

　　上海市东方医院心内专家在比利时交流干细胞临床研究。